儿童原发性免疫性血小板减少症应用血小板生成素受体激动剂专家共识（2026）

孟桐妃

家园的家长朋友们：

很多慢性、持续性 ITP 孩子的家长，在二线用药上总有很多困惑：什么时候启动 TPO 受体激动剂？剂量怎么调？吃到什么时候可以试着减停？用药期间要监测哪些指标？网上信息杂乱，不同医生方案也有差异，大家常常焦虑、拿不定主意。

《儿童原发性免疫性血小板减少症应用血小板生成素受体激动剂专家共识（2026）》新鲜发布，是国内儿科血液领域最新的权威指导文件。这份共识专门针对儿童，围绕艾曲泊帕、海曲泊帕这类 TPO‑RA 药物的规范使用给出统一参考。

重要提醒：

本文为科普学习资料，共识属于学术指导，不能替代主治医生的个体化诊疗。儿童 ITP 每个孩子情况不一样，是否用药、选哪种药、如何减量停药，一定要和主管儿科血液医生沟通，切勿自行对照共识调药、停药。

进ITP家园微信群

加桐妃微信：xuexiaoban320

中华儿科杂志 2026 年 11 月第 64 卷第 11 期

Chin J Pediatr, November 2026, Vol. 64, No. 11

【编者按】儿童原发性免疫性血小板减少症（ITP）是儿童常见的获得性出血性疾病。血小板生成素受体激动剂（TPO‑RA）已成为儿童持续性或慢性ITP 二线治疗的首选药物，但我国仅艾曲泊帕乙醇胺和海曲泊帕乙醇胺获批用于6岁及以上儿童ITP，临床亟需规范化用药指导。中华医学会儿科学分会血液学组、中国医师协会儿科医师分会血液学组组织专家制订本共识。需特别说明，本共识“推荐意见3”及表3的剂量调整方案仅为学术性介绍，不属于药品说明书批准的用法用量，并非我国儿童ITP 的法定剂量推荐；超说明书用药须在医疗机构规范的审批流程和知情同意下，由具备资质的医师个体化决策并实施。读者应区分共识的学术参考价值与说明书及国家批准的适应证边界，依法依规开展诊疗。

儿童原发性免疫性血小板减少症
应用血小板生成素受体激动剂
专家共识（2026）

中华医学会儿科学分会血液学组

中国医师协会儿科医师分会血液学组

通信作者：

吴润晖，国家儿童医学中心首都医科大学附属

北京儿童医院血液病科，北京

100045，Email：wurunhui@bch.com.cn；

王玲珍，青岛大学附属医院儿童血液肿瘤科，青岛

266003，Email：hopewang@163.com

【摘要】 血小板生成素受体激动剂（TPO‑RA）作为一类通过激活血小板生成素受体、促进巨核细胞增殖分化与血小板生成的药物，已成为儿童原发性免疫性血小板减少症（ITP）治疗的重要药物，被国内外指南推荐为儿童持续性或慢性 ITP 的首选二线治疗。近年来多种 TPO‑RA 在我国上市，其临床应用亟待规范。中华医学会儿科学分会血液学组和中国医师协会儿科医师分会血液学组组织国内儿童血液病、出凝血、流行病与卫生统计学及临床药学领域专家，参照国际指南系统检索并评价近年临床研究证据，结合我国儿科临床实践，围绕 TPO‑RA 的治疗定位、启动时机、制剂选择、剂量管理、用药安全、疗效评估、减停及治疗策略调整等临床问题，制订“儿童原发性免疫性血小板减少症应用血小板生成素受体激动剂专家共识（2026）”，旨在为我国儿科医生应用 TPO‑RA 提供临床指导，提升儿童 ITP的规范化治疗水平。

原发性免疫性血小板减少症（immune  thrombocytopenia，ITP）是儿童时期最常见的获得性出血性疾病，其发病机制涉及血小板免疫性破坏增加和血小板生成不足，因此抑制免疫性破坏与促进血小板生成是 ITP 治疗的两大策略［1］。促血小板生成药物通过激活血小板生成素（thrombopoietin ，TPO）受体，促进巨核细胞增殖、分化与成熟，从而增加血小板生成，主要包括重组人 TPO 和血小板生  成 素 受 体 激 动 剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO_RA）。TPO_RA 通过促进血小板生成发挥免疫诱导耐受作用，本身并无确切的免疫抑制作用，其按分子结构可分为与 TPO 受体胞外域结合的肽类（拟肽类）和变构激活 TPO 受体跨膜区的小分子非肽类。国内外指南一致推荐 TPO_RA 作为儿童持续性或慢性 ITP 的首选二线治疗药物［2_3］。近年来多种 TPO_RA在我国获批，儿童 ITP 治疗进入新阶段，但在启动时机、制剂选择、剂量调整、安全性监测、减停及治疗策略调整等方面仍存在较大实践差异，不同制剂在我国的获批状态与临床可及性并不相同。为此，中华医学会儿科学分会血液学组和中国医师协会儿科医师分会血液学组组织国内儿童血液病相关领域专家，在系统检索和评价循证证据、参考国内外指南与共识的基础上，结合我国儿科临床实践制订“儿童原发性免疫性血小板减少症应用血小板生成素受体激动剂专家共识（2026）”（简称本共识），旨在为广大儿科临床工作者提供实用、可操作的指导。

一、共识制订方法

本共识严格遵循《世界卫生组织指南制定手册》及《中国制订/修订临床诊疗指南的指导原则（2022 版）》的方法学规范［4］，已在国际实践指南注册与透明化平台完成注册 ，计划书可通过平台获得。

1. 工作组组成：

本共识由中华医学会儿科学分会血液学组和中国医师协会儿科医师分会血液学组于 2025 年 6 月发起，工作组由来自25 所医疗机构的儿童血液病、出凝血疾病、流行病与卫生统计学及临床药学专业的 34 名专家组成。

2. 临床问题确定、文献检索与筛选：

工作组结合儿童 ITP 诊疗中TPO_RA应用的主要问题，讨论后确定启动时机、制剂选择、剂量调整、安全性监测、疗效评估、减停、疗效不佳或疗效丢失的处理、治疗策略调整8个核心临床问题。检索PubMed、Embase、CochraneLibrary、中国知网、万方数据库、维普数据库及中华医学期刊全文数据库建库至2026年3月的中、英文文献，中文检索词包括“免疫性血小板减少症”“儿童”“血小板生成素受体激动剂”“TPO_RA”等，英文检索词包括“immunethrombocytopenia” “child” “thrombopoietinreceptor agonist”等，结合各数据库主题词扩展检索。证据优先纳入儿童ITP应用TPO_RA的临床研究，参考系统评价、Meta分析、国内外指南与共识及药品说明书；儿童直接证据不足时，同时纳入成人ITP相关研究及其他可供参考的证据。排除基础研究、重复发表、主题不相关、方法学质量较低或关键信息不完整的文献。

3.推荐意见的形成：

工作组在综合评价现有证据、干预措施的潜在获益与风险、患儿及其监护人的治疗需求、药物可及性及我国儿科临床实践等因素的基础上，起草9条推荐意见；对儿童直接证据不足的临床问题，在综合评价成人相关研究的基础上结合儿童疾病特点审慎外推。2025 年8 月至2026年4月，工作组先后召开22次线上共识会议，对推荐意见逐条讨论、反复修改。采用改良德尔菲法经线上问卷进行两轮专家函询。两轮函询均向专家发放问卷34 份，回收有效问卷34 份（100%）。每条拟推荐意见设“同意”“不同意”“不确定”3个选项，以选择“同意”的专家比例≥75%判定达成共识，≥90%为强共识；专家判断系数与熟悉程度系数均值均为0.94，权威系数为0.94。第一轮函询中，9条推荐意见的共识度为94%（32/34）~100%（34/34），均达成共识；工作组根据专家反馈意见修订后提交第二轮函询，9条推荐意见共识度为97%（33/34）~100%（34/34），均达成强共识。本共识中涉及患儿医疗决策的表述统一为“患儿及其监护人”，即≥8周岁、具备与其年龄和智力相适应的理解与决策能力的患儿应参与决策并充分尊重其意愿，最终由其监护人履行知情同意。

4.资金来源与利益冲突：

本共识由国家重点研发计划、国家自然科学基金、首都卫生发展科研专项和北京市属医院科研培育项目资助；工作组全体成员均签署利益冲突调查表声明无与本共识相关的利益冲突。

5.使用及目标人群与共识的推广：

本共识供各级医疗机构儿科、儿童血液专科医师及基层临床医师参考使用，亦可供临床药师参考；推荐意见适用的对象为拟接受或正在接受TPO_RA治疗的ITP患儿。本共识发表后将通过学术会议及网络平台等途径传播、推广与解读；工作组将持续关注本领域研究进展，计划发表后3~5 年结合新证据更新修订。

二、相关专业术语

1.ITP疾病相关定义：

病程分类、难治性ITP、重症ITP及出血严重程度分级等定义均参照“中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）”［5］。

2. TPO_RA治疗相关定义：

（1）一线治疗与二线治疗、挽救治疗、完全反应、部分反应、无反应及生活受到疾病干扰等定义均参照“中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021 版）”［5］。

（2）相对稳定剂量即能长期将患儿血小板维持在安全的范围内(≥50×10⁹/L），同时无活动性出血症状且无需其他提升血小板治疗的相对恒定的TPO_RA 的剂量。

（3）初始反应即TPO_RA治疗后第4周进行首次疗效评估时，血小板达到完全反应或部分反应标准，用于判断药物的早期疗效。

（4）持续反应即TPO_RA持续治疗后至少3个月，血小板始终维持在完全反应或部分反应标准，无临床活动性出血症状且无需其他提升血小板数目治疗。

（5）疗效丢失（又称复发）即TPO_RA 治疗过程中，已获得完全反应或部分反应者再次出现血小板下降和（或）出血［原为完全反应者血小板计数<100×10⁹/L；原为部分反应者血小板计数<30×10⁹/L 或较基线水平升高不足2倍］。判定疗效丢失应至少检测2次血小板计数，2次间隔>24 h。

（6）停药后持续反应（sustained response off treatment，SRoT）即完全停用 TPO_RA 至少6 个月，无需其他提升血小板的治疗，血小板计数维持≥30×109/L 且临床无活动性出血。

（7）药物耐受性指在治疗过程中对药物不良反应的可接受程度，通常结合不良反应严重程度、是否需要减量、暂停或终止治疗等指标综合评价。 TPO_RA 治疗儿童 ITP 过程中涉及的关键血小板阈值及其临床意义与处理建议见表1。

表1  儿童原发性免疫性血小板减少症血小板生成素受体激动剂治疗时关键血小板阈值及临床处理建议

注：a为因血小板≥400×10⁹/L暂停给药后

三、TPO_RA类药物在我国的获批与可及性

TPO_RA目前在我国获批儿童ITP适应证的均为口服小分子制剂，用于6岁及以上一线治疗无效的持续性或慢性ITP患儿；部分药物如阿伐曲泊帕和罗普司亭在国外已获批儿童ITP适应证，而国内仅获批成人ITP适应证，用于儿童ITP属于超说明书用药。不同制剂在给药方式、食物相互作用、代谢特征、起效快慢和药品可及性上存在差异，临床需结合患儿年龄、肝功能、用药便利性、药品供应与家庭经济情况个体化选用。

对于超说明书用药须经医疗机构药事委员会备案，充分告知监护人获益与风险并签署知情同意书，在具备儿童ITP诊疗经验的中心严密监测，建议同步收集疗效与安全性数据，积累国内儿童用药证据。本共识不构成对任何企业推广超说明书用途的认可。

四、临床问题与推荐意见

临床问题1：何时启动TPO_RA治疗？

推荐意见1：对于持续性或慢性ITP患儿，存在下列任一情况时建议启动TPO_RA治疗。

（1）血小板计数<30×10⁹/L 和（或）存在需要治疗的出血；

（2）一线治疗效果不佳或治疗后血小板计数反复下降；

（3）生活受到疾病干扰。不推荐TPO_RA作为新诊断ITP的常规一线治疗；但当存在一线治疗禁忌证、一线治疗后血小板计数无反应，或患儿及其监护人充分知情并共同决策后选择TPO_RA时，可提前启动，此时应特别关注糖皮质激素对婴幼儿生长发育的不良影响［第一轮共识度97%（33/34），第二轮共识度100%（34/34）］。

TPO_RA起效较快，早期应用有助于减少糖皮质激素的累积暴露及其引起的骨质疏松、高血糖和生长发育迟缓等风险［6_7］。儿童研究显示，TPO_RA可有效提升持续性或慢性ITP患儿的血小板并减少出血［8］。1 项国际多中心Ⅲb 期单臂研究纳入203例1~18岁、病程≥6个月、血小板计数≤30×10⁹/L的ITP患儿，接受注射用罗普司亭治疗中位时间约3年，88.2% 的患儿治疗期间至少出现1次血小板应答(≥50×10⁹/L且前4周未使用解救药物），患儿处于血小板应答状态的时间占比中位数由前6个月的50.0%升至36个月治疗期的78.2%［9］。PINES研究（儿童新诊断ITP艾曲泊帕与标准治疗比较研究）显示，以艾曲泊帕作为新诊断ITP患儿的一线治疗，持续血小板应答率高于标准治疗（65%比35%，P=0.002），提示对存在非严重出血且需要医疗干预的新诊断  ITP患儿可考虑提前使用TPO_RA，但能否改善远期预后尚不明确［10］。

临床问题2：如何选择TPO_RA制剂？

推荐意见2：TPO_RA的制剂选择应遵循个体化与医患共同决策原则，通常优先选择口服制剂，应结合患儿年龄、肝功能状况、给药便利性、本地药品可及性及家庭经济承受能力综合判断。能够严格空腹服药且肝功能正常的学龄期、青春期患儿，可优先选择需空腹服用的口服制剂；难以严格空腹的婴幼儿或肝功能异常者，可选择可与食物同服的口服制剂；存在胃肠道吸收障碍、口服依从性差或需减少给药频次者，可选择每周1次皮下注射制剂［第一轮共识度97%（33/34），第二轮共识度100%（34/34）］。

各类TPO_RA的核心药理机制相似，但在分子类型、给药途径、代谢特点及食物影响等方面存在差异，详见表2。目前我国获批儿童(≥6岁）ITP适用的TPO_RA有艾曲泊帕和海曲泊帕，阿伐曲泊帕和罗普司亭在我国只适用于成人ITP。需空腹服用的口服制剂在服药前2 h及服药后4 h 内应避免与抗酸药、富含钙的食物及含多价阳离子的矿物质补充剂同服；可与食物同服的口服制剂便于低龄患儿服用［11］；皮下注射制剂适用于口服吸收不良或既往口服制剂应答不佳者，也适合需要减少给药频次的年长患儿［12_13］。给药途径越便捷、经济负担越低，患儿的治疗依从性越好［14_15］。儿童研究显示，不同制剂的中位起效时间为8~15 d［14］。

表2 应用于原发性免疫性血小板减少症的 不同TPO受体激动剂的特点

注：TPO为血小板生成素；Fc为可结晶片段；UGT为尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶；CYP为细胞色素P450；BCRP为乳腺癌耐药蛋白；a达稳态时间指重复给药后血药浓度达稳态所需时间，罗普司亭的清除部分依赖血小板表面 TPO 受体，血小板计数越高清除越快，无统一达稳态时间

临床问题3：TPO_RA 的起始剂量及调整原则？

推荐意见3：建议从小剂量起始、逐步调整至相对稳定剂量，以维持血小板计数≥50×10⁹/L并减少出血风险为目标，不以血小板恢复正常为目标。治疗4周内，根据血小板及药物耐受性调整剂量，对药物耐受者维持当前剂量，不耐受者下调剂量、停药或转换其他制剂；治疗超过4周仍未出现治疗反应者，在未达到推荐最大剂量时，可参照表3逐步递增剂量［第一轮共识度94%（32/34），第二轮共识度100%（34/34）］。

剂量调整期间应密切监测血小板计数，治疗初期建议每周监测1 次，稳定后可延长至每2~4周1 次；使用经肝脏代谢的口服制剂时应监测肝功能，剂量上调期每1~2 周1 次，稳定后每1~2 个月1 次，肝功能损伤者需酌情调整剂量并加强监测；有条件的中心可结合血药浓度监测结果个体化调整剂量［16‑17］。达到推荐最大剂量并继续观察至少4周仍评估为无反应者，建议停药，酌情转换为另一种TPO‑RA或其他治疗措施。所有患儿在治疗期间均应关注血栓栓塞与长期高剂量用药相关的骨髓纤维化风险［18‑22］。各TPO‑RA的起始剂量、调整间隔与幅度及最大剂量见表3［8，23‑28］。

表3 血小板生成素受体激动剂应用于儿童免疫性血小板减少症的初始剂量调整

临床问题4：如何监测和处理TPO‑RA常见的不良反应？

推荐意见4：治疗期间应密切观察肝功能损伤、铁代谢指标变化、头痛及腹泻等常见不良反应。出现肝功能损伤时应排除其他诱因，按严重程度分级处理，头痛、腹泻按分级原则对症处理，必要时下调剂量或暂停给药［两轮共识度均为100%（34/34）］。

TPO‑RA的不良反应严重程度分级参照美国国立癌症研究所不良事件通用术语标准［29］。药物性肝损伤风险存在制剂间差异，经肝脏代谢的口服小分子非肽类制剂用药期间应定期监测肝功能，多表现为轻度转氨酶升高，减量或停药后多可恢复［9‑10，27］。头痛多为轻至中度：1级无需药物干预；2级应评估头痛与给药时间的关联性，可暂时下调剂量或短期暂停用药；3级及以上应立即暂停或永久停用当前制剂并积极寻找病因［9］。腹泻1级以调整饮食、补液等对症处理为主；2 级需暂停用药并警惕消化道出血；3 级需停药并住院治疗，排除其他病因后更换治疗方案［30］。TPO‑RA的不良反应及监测策略见表4［9，23‑28］。

表4 几种应用于儿童原发性免疫性血小板减少症的血小板生成素受体激动剂的不良反应及监测策略

注：ALT为丙氨酸转氨酶；LDH为乳酸脱氢酶；CYP为细胞色素P450；阿伐曲泊帕和罗普司亭尚未在我国获批儿童ITP适应证，须遵循超说明书用药管理要求

临床问题5：如何监测和处理TPO‑RA的严重不良反应？

推荐意见5：治疗期间应警惕血小板过度升高、血栓栓塞及骨髓纤维化等严重不良反应。血小板计数≥400×10⁹/L 时应暂停给药，停药后每3~5天监测血小板，降至<150×10⁹/L 时以较低剂量重启。出现持续头痛、呕吐、肢体肿胀、腹痛或呼吸困难等可疑血栓栓塞症状时，应及时完善凝血功能及影像学检查，确诊后按血栓部位、血小板计数及出血风险启动规范抗凝或抗血小板治疗，酌情调整TPO‑RA方案。长期或超剂量用药者出现脾大、无法解释的血细胞减少或外周血涂片异常时，应行骨髓活检；网状纤维染色分级≥2 级（骨髓纤维化2 级及以上）者可考虑诊断 TPO_RA 相关骨髓纤维化，建议停药并于 3~6 个月后复查骨髓活检［两轮共识度均为100%（34/34）］。

TPO_RA 相关血栓栓塞风险与血小板水平无明确的线性相关关系［22，31］，不能仅以血小板数值判断血栓栓塞风险；ITP 本身即存在血栓风险增高的病理基础，合并先天性血栓倾向、长期卧床、中心静脉置管、严重感染或恶性肿瘤等高危因素的患儿，即使血小板计数<100×10⁹/L 也可能发生严重血栓栓塞事件［32-34］。成人 ITP 研究显示，TPO_RA 治疗后血栓栓塞发生率为 0.08%~6%，而儿童关键临床试验及真实世界研究报告的血栓栓塞发生率极低［35-38］。儿童治疗中建议将血小板维持在安全止血水平并避免过度升高［39］。骨髓纤维化方面，成人长期研究显示约6.9% 的患者出现网状纤维分级≥2 级，多数无临床症状且停药后可逆转［40］；近期Ma 等［41］队列研究中发现，TPO_RA 治疗≥6 个月且因疗效不佳或疗效丢失而行骨髓活检的 ITP 患儿中，网状纤维染色分级≥2 级的发生率为 25.9%，超推荐剂量使用和多次 TPO_RA 转换是骨髓纤维化的独立相关因素，停用 TPO_RA 后骨髓纤维化呈可逆性。缺乏临床警示信号时不推荐常规行骨髓活检监测［42］。

临床问题6：如何评估 TPO_RA 的疗效？

推荐意见6：TPO_RA 治疗后第 4 周评估初始疗效，达到初始反应者判断为有效，继续原方案治疗并观察至少 4 周以确认疗效稳定性；达到推荐最大剂量并观察 4 周仍未出现治疗反应者为无效；获得初始反应后再次出现血小板计数持续<30×10⁹/L  超过 2 周者为复发，应先排除感染或合并使用其他影响血小板的药物等可逆因素。疗效评估应结合出血表现及肝功能、血栓事件等安全性指标综合判断，若血小板计数达标但伴发严重不良反应，应重新权衡继续治疗的获益与风险［第一轮共识度 97% （33/34），第二轮共识度 100%（34/34）］。

应严格把握疗效观察窗口，避免因过早判定无效而频繁换药，或因过度延长无效治疗而增加患儿风险［8，14，43］。不同制剂的起效时间存在差异，口服制剂的中位起效时间为 8~15 d［14，43］；皮下注射制剂治疗期间挽救治疗的使用率随用药时间延长逐渐下降，约 60 周后稳定于 12% 以下［9］，阿伐曲泊帕治疗儿童和青少年 ITP 的Ⅲb 期研究显示，56% 的患儿在治疗第 8 天即达到血小板应答［44］，提示部分患儿的治疗获益需持续用药方可显现。

临床问题7：TPO_RA 如何减停？

推荐意见7：建议基于缓解深度分层减停TPO_RA，达到持续完全反应者可在维持一定疗程后个体化尝试减量，减量速度可相对较快（如每2 周减少原剂量的 25%）；达到持续部分反应者应缓慢减量（如每 4 周减少原剂量的 25%），密切监测血小板计数；剂量降至较低水平（如口服制剂给药频率减至每周 1 次）后血小板仍维持完全反应者可考虑停药，仅维持部分反应者应谨慎停药［两轮共识度均为 100%（34/34）］。

减量与停药的目的是实现 SRoT 。 TPO_RA 通过促进血小板生成发挥免疫诱导耐受作用而非直接免疫抑制，因此必须缓慢、渐进地减量才有望实现停药；突然停药可致血小板水平迅速回落、出血风险增加。减量过程中若血小板计数降至<30× 10⁹/L 或出现临床明显出血，应中止减停并恢复至前一有效剂量。成人研究表明，治疗反应充分者可在治疗 6~12 个月后考虑启动减量［45］；停用 TPO_RA后 24 周内56.2% 的患者可维持血小板计数>30× 10⁹/L［46］。慢性 ITP 患儿在达到至少 6 个月持续完全反应后缓慢减量并尝试停药在部分患儿中可行，但停药后仍存在复发风险［47］。儿童减停的时机与速度应结合缓解深度个体化确定。

临床问题8：TPO_RA 应用于儿童 ITP 疗效不佳或疗效丢失时如何处理？

推荐意见 8：TPO_RA 治疗有效后出现疗效丢失或疗效不佳时，不应草率判定为无反应，应首先分析原因并重新评估诊断与疾病状态：

（1）核对依从性与给药方式，纠正不规范用药；

（2）排查感染、药物相互作用等可逆因素；

（3）重新评估诊断是否正确（如是否实际为遗传性血小板减少症，必要时行基因检测）以及疾病状态是否发生转变（必要时复查骨髓穿刺或骨髓活检、自身免疫指标，警惕进展为系统性免疫异常性疾病或骨髓衰竭疾病）；

（4）经评估仍考虑为ITP 者，再调整治疗策略［两轮共识度均为 100%（34/34）］。

依从性差与给药不规范是导致“假性”疗效丢失的最常见原因，需空腹服用的制剂可因服药方式不正确导致生物利用度显著下降［16］；感染可激活免疫系统、加速血小板破坏，导致暂时性疗效丢失。中和性抗体所致疗效丢失罕见，皮下注射制剂的中和性抗体检出率仅 2.9% 且多数不影响疗效，不推荐常规检测［48］。骨髓纤维化亦为疗效丢失的罕见原因，发生率低且多可逆［40_41］。经上述评估仍确定为 ITP 且疗效持续不佳者，可根据患儿情况转换其他 TPO_RA 或联合免疫抑制或调节药物，或更换为其他二线治疗方案。

推荐意见 9：对初始无反应、疗效丢失或不耐受的患儿，可考虑转换另一种 TPO_RA：

因疗效不足转换时，可直接停用原制剂并以标准起始剂量启动新制剂；因不良反应转换时，应先停用原制剂，待不良反应缓解后再启动新制剂；对存在肝脏安全性顾虑者，应结合肝功能状态选择肝损伤风险较低的制剂；对口服药物耐受性欠佳或不适宜继续口服治疗者，可转换为皮下注射制剂（我国尚未获批儿童 ITP适应证）。转换后按标准起始剂量给药，根据血小板水平及耐受性个体化调整。对 TPO_RA 单药反应不佳者可联合免疫抑制或调节药物，联合方案应遵循机制互补、安全优先、逐步减停及疗效评估导向原则；出现治疗反应后优先减停免疫抑制或调节药 物 ，再 考 虑 减 停 TPO_RA［共 识 度 第 一 轮 94% （32/34），第二轮 97%（33/34）］。

TPO_RA 间转换是处理原发或继发性无反应、不耐受及个体化需求的重要策略［49_51］。成人研究显示，转换后多数患者可重新获得治疗反应，因不耐受而转换者的反应率可达 80%［49，52_53］；儿童直接证据有限，转换方案需结合原药停药原因个体化制订，对血小板计数极低（<10×10⁹/L）或存在活动性出血的患儿，转换期间应加强血小板监测，必要时给予挽救治疗。联合治疗方面，目前缺乏大规模儿童前瞻性随机对照研究，现有数据多为成人的小样本研究或儿童病例报道［54_57］，其中糖皮质激素联合TPO_RA 可缩短激素用药时长、降低累积暴露［55］。联合治疗方案与疗程需个体化制订，仅建议在充分评估风险获益、严密监测并取得知情同意的前提下考虑。

五、总结与展望

TPO_RA 应用于 ITP 强调个体化治疗原则，即根据患儿病程阶段、出血风险、治疗反应及家庭偏好动态调整治疗策略，在最低有效剂量下实现长期、稳定的血小板安全水平，最终向 SRoT 的目标迈进。临床应用时应严格遵循相应制剂说明书批准的适应证、剂量与用法，结合患儿年龄、病情、出血与血栓风险、本地药品可及性及医疗资源状况综合判断；对超说明书用药，应履行知情同意及相应的管理程序。

展望未来，尚需更多针对中国儿童的前瞻性、长期随访研究，积累本土化安全性与有效性数据，尤其是长期生长发育、骨髓状态及远期并发症的影响；TPO_RA 的应用时机、不同制剂间比较及与其他免疫调节药物的联合治疗策略将成为研究热点，有望进一步提高 SRoT发生率；探索预测 TPO_RA 疗效及 SRoT 潜力的生物标志物，将有助于实现 ITP的精准治疗。

（马静瑶  徐慧娟  成晓玲  王玲珍  孙立荣  吴润晖 执笔）

参与本共识制订的专家名单 （按单位和姓名拼音排序）： 成都市妇女儿童中心医院（周敏） 大连市妇女儿童医疗中心（集团）（边爽） 大同市第一人民医院（侯芳） 复旦大学附属儿科医院（翟晓文） 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心（张茹） 贵州医科大学附属医院（金皎） 海南省妇女儿童医学中心（董秀娟） 河北医科大学第二医院（刘娜） 河南省儿童医院郑州儿童医院（毛彦娜） 湖南省人民医院（贺湘玲） 华中科技大学同济医学院附属同济医院（胡群） 华中科技大学同济医学院附属协和医院（金润铭） 南京医科大学附属儿童医院（方拥军、黄婕） 青岛大学附属医院（姜曼、孙立荣、王玲珍、徐慧娟） 山东大学齐鲁医院（张爱军） 山西省儿童医院（程艳丽） 上海市儿童医院（邵静波） 深圳市儿童医院（文飞球） 首都医科大学附属北京儿童医院（成晓玲、胡玉、刘博、刘雅莉、马静瑶、吴润晖） 首都医科大学附属北京儿童医院保定医院（刘燕） 西藏自治区人民医院（赵蓉） 新疆维吾尔自治区儿童医院（罗新辉） 浙江大学医学院附属儿童医院（徐卫群） 中国医科大学附属盛京医院（王欢） 中国医学科学院血液病医院（竺晓凡） 利益冲突 所有作者声明无利益冲突 参考文献（略）