【标准与讨论】老年原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识（2026年版）

孟桐妃

本文刊于：中华内科杂志,2026, 65(10): 1051-1058.
作者：中国老年医学学会血液学分会血小板学组 中国医疗保健国际交流促进会血液学分会
通信作者：侯明，山东大学齐鲁医院血液科，济南 250012；李军民，上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科 上海血液学研究所，上海 200025，

引用本文: 中国老年医学学会血液学分会血小板学组, 中国医疗保健国际交流促进会血液学分会. 老年原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识（2026年版）[J]. 中华内科杂志, 2026, 65(10): 1051-1058. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20260313-00146.

摘要 原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以孤立性血小板计数减少为主要特征的获得性自身免疫性出血性疾病。随着全球人口老龄化加速，老年ITP（年龄≥60岁）的发病率呈现上升趋势并具有独特的流行病学特征、发病机制和临床管理需求。为规范我国老年ITP患者的诊治和管理，中国老年医学学会血液学分会血小板学组及中国医疗保健国际交流促进会血液学分会联合成立了老年ITP专家共识编写委员会，共同制订了我国老年ITP的诊断与治疗专家共识，旨在整合循证医学证据和临床实践经验，为老年ITP的规范化诊疗提供指导建议，同时推动针对该特殊人群临床研究的开展。

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia，ITP）是由于免疫耐受破坏导致血小板破坏增加及生成受损的获得性自身免疫性出血性疾病。成人ITP的发病率随年龄增长呈上升趋势。国内部分地区流行病学调查数据显示，60岁以上是高发群体，发病率为5.4/10万。70~79岁时达峰值，为8.01/10万，男性发病超过女性 ［ 1 , 2 ］ 。老年ITP患者（年龄≥60岁）由于生理功能衰退、合并症复杂及多药共用等因素，其诊断和治疗面临更多的特殊挑战。经中国老年医学学会血液学分会血小板学组及中国医疗保健国际交流促进会血液学分会专家讨论制订本共识，旨在指导我国临床医师对老年ITP的规范化诊疗，以提高患者的生活质量、改善预后和降低疾病负担。

一、专家共识制订方法
有关老年ITP的大规模队列研究和随机对照试验研究较少，循证医学证据相对缺乏，因此本共识的制订主要参考改良德尔菲法进行制订，包括问卷调查结合面对面专家论证。

• 第1阶段，共识编写委员会委托ITP疾病领域专家起草本共识的初稿，初稿起草专家通过山东大学医学图书馆网站对中国知网、万方数据库、NCBI PubMed电子数据库的文献进行检索，文献检索时间为2000年至2025年。主要检索词包括：老年、原发免疫性血小板减少症、diagnosis、differential diagnosis、therapy。
• 第2阶段，由来自中国老年医学学会血液学分会血小板学组及中国医疗保健国际交流促进会血液学分会的血液病专家组成共识核心工作小组，对共识的初稿进行讨论、修改和确认。
• 第3阶段，由全体专家对核心工作小组确认的共识进行评议、修改和再确认。
  

核心工作小组在中国老年医学学会血液学分会血小板学组及中国医疗保健国际交流促进会血液学分会的指导下确认并发布该共识。所有专家组成员声明无利益冲突。

二、临床特征

• 老年ITP人群中慢性ITP占70%~85%，自发缓解率不足10% ［ 3 , 4 , 5 ］ 。开始治疗1年后仍需要持续治疗的比例高达41%，提示疾病慢性化趋势明显 ［ 6 ］ 。
• 老年患者因血管功能下降、应用抗血小板/抗凝药物等因素，在相同血小板计数（PLT）下，发生活动性出血的风险增加，更多患者需要进行挽救治疗。据统计，40岁以下患者每年发生严重非致死性出血和致死性出血的风险分别为3%和0.4%，而60岁以上患者分别高达71%和13% ［ 7 ］ 。颅内出血发生率较年轻患者升高3~4倍。出血事件最常发生于ITP确诊后前3个月及脾切除术后 ［ 8 , 9 , 10 ］ 。我国学者基于机器学习方法开发出ITP患者严重出血预测模型，其在前瞻性队列研究中显示出较高的预测准确性。除了PLT，年龄是非常重要的预测指标，即年龄越大，严重出血的风险越高 ［ 11 ］ 。据报道，我国525例ITP老年患者中，严重出血发生率为30%，在各类死亡原因中占比26%，受试者工作特征曲线分析显示，发生出血及严重出血的血小板预测值分别为29.5×10 9/L和21.5×10 9/L ［ 12 ］ ，提示老年患者发生出血的血小板阈值更高。法国一项真实世界研究显示60~74岁患者≥3级出血事件发生率为5.6%，75岁以上达到10% ［ 3 ］ 。而80岁以上超高龄患者，因更多合并症及抗血小板/抗凝治疗的使用，面临更频繁的严重出血及更高的相关死亡率 ［ 13 , 14 ］ 。因此出血风险是老年ITP管理的核心考量因素。
• ITP患者发生动、静脉血栓/栓塞的风险高于普通人群 ［ 15 , 16 ］ 。高龄、既往血栓病史、心血管危险因素是目前公认的血栓形成高风险因素 ［ 17 ］ ，而老年患者更易合并心血管危险因素，使其血栓形成风险进一步增加 ［ 18 ］ 。意大利一项大型队列研究对465例成人ITP患者进行了长达8年的随访观察，≥65岁患者2年血栓/栓塞累积发生率显著高于<65岁患者（3.3%比0.9%， P=0.01），动、静脉血栓事件分别占78.6%和21.4%，心肌梗死是最常见的动脉血栓事件，其次为卒中，5年总生存率低于<65岁患者（89.8%比98.6%， P<0.001），而血栓/栓塞是主要的死亡原因 ［ 19 ］ 。如何平衡出血与血栓形成的风险对于优化老年患者的临床决策至关重要。
• 早期多项研究证实ITP患者感染风险高于普通人群，慢性ITP患者5年感染相关死亡率比普通人群高6倍 ［ 20 , 21 , 22 ］ 。老年患者由于免疫力低下、长期接受免疫抑制剂，较年轻患者更易罹患各种感染 ［ 3 ］ 。丹麦针对成人慢性ITP患者的临床结局开展了一项长期回顾性队列研究，其中≥60岁患者1年感染发生率显著高于年轻患者，呼吸道、血液、胃肠道、泌尿道是主要感染部位 ［ 21 ］ 。
• 随着年龄增长，老年患者合并症增多，合并用药复杂，容易发生治疗相关的不良反应，显著影响治疗选择和耐受性 ［ 23 , 24 ］ 。我国一项大样本回顾性研究分析了525例老年ITP患者（≥60岁），328例（62.5%）有合并症，其中以高血压（22.1%）、心血管疾病（14.7%）和糖尿病（10.1%）最为常见 ［ 12 ］ 。
  

三、诊断与鉴别诊断
老年ITP的诊断和鉴别诊断参考《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）》 ［ 25 ］ 。需要重点指出，老年患者高发肿瘤、风湿系统疾病、肝脏疾病、感染、营养缺乏等疾病，应重点与此类疾病引起的血小板减少进行鉴别。同时，仔细询问合并用药的情况，分析其与血小板减少的因果关系，以除外药物引起的血小板减少。

诊断初期，推荐行骨髓细胞学、活检、细胞遗传学及免疫分型 ［ 25 ］ 。对糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）应答不佳的患者，建议行骨髓增生异常综合征相关基因靶向测序，排除克隆造血相关性血小板减少，并加强监测，警惕其向髓系肿瘤转化的风险 ［ 26 , 27 , 28 ］ 。

四、出血、血栓/栓塞风险评估
相比于年轻患者，老年ITP患者面临更为严峻的出血和血栓形成的双重风险，需强调在制定治疗目标及干预手段之前及时评估二者风险，采取分层治疗的策略，做好风险的动态监测，形成评估-干预-再评估的诊疗模式，实施包括细化患者教育、优化治疗依从性、深化多学科协作的多维度管理与支持。

由于缺乏针对ITP患者出血风险的评估工具，目前主要根据年龄、PLT、有无出血史、高血压是否控制、跌倒风险、有无应用抗血小板/抗凝药物或非甾体类药物等因素预测出血风险。血栓/栓塞风险评估可参考《原发免疫性血小板减少症合并血栓/栓塞诊断与防治中国专家共识（2023版）》中推荐的评估量表 ［ 16 ］ 。对于血栓/栓塞高风险患者，建议下调血小板的治疗目标值并调整ITP治疗方案，谨慎给予抗栓治疗［PLT≥（30~50）×10 9/L，抗血小板或抗凝单药治疗；PLT≥（50~70）×10 9/L，抗血小板联合抗凝治疗］，并积极控制出血风险因素，监测出血表现 ［ 16 ， 29 ］ 。

五、治疗目标与原则
（一）分层治疗目标
老年ITP的治疗目标应基于出血风险、血栓风险、合并症及生活质量需求实施个体化分层。

• 无活动性出血或出血高风险因素，建议PLT<30×10 9/L启动治疗。
• 有活动性出血症状，不论血小板减少程度，都应开始治疗。
• 出血高风险因素：（1）年龄≥80岁；（2）血小板功能缺陷；（3）凝血障碍；（4）高血压控制不佳；（5）外伤或手术；（6）感染；（7）应用抗血小板、抗凝或非甾体类药物；（8）跌倒风险。
• 若血栓/栓塞风险评估为高风险人群，PLT目标值：（30~70）×10 9/L；若3个月内发生血栓/栓塞，PLT目标值：（30~50）×10 9/L ［ 16 ］ 。
  

（二）治疗原则
遵循个体化原则，兼顾患者及看护者意愿，平衡出血与血栓/栓塞风险，在治疗毒副作用最小化基础上提升血小板至安全水平，关注健康相关生活质量（HRQoL）。制定具体的治疗方案时，需评估患者治疗依从性、治疗药物对合并症的影响，关注合并用药的相互作用。
1.初始治疗
（1）糖皮质激素：应用糖皮质激素一线治疗的老年患者总反应率（ORR）为83.8%，完全反应（CR）率为65.9%，与年轻患者相似，但复发率高达59.8% ［ 6 ， 30 ］ ，且糖尿病、高血压、感染、情绪变化甚或精神障碍等糖皮质激素相关不良反应发生率增加 ［ 31 , 32 ］ ，且主要见于需要泼尼松长期维持治疗的患者，发生率约为年轻患者的2倍 ［ 3 ］ 。因此，推荐老年患者接受短期糖皮质激素治疗。
①大剂量地塞米松：40 mg/d×4 d，口服或静脉给药，高龄患者酌情减量。建议住院治疗，以便监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡出血等。
②泼尼松：1 mg·kg -1·d -1，最大剂量80 mg/d，分次或顿服，起效后应尽快减量，4周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。2周内泼尼松治疗无效患者应尽快减停。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5 mg/d。如连续服用任何剂量的泼尼松≥3个月，需通过饮食或膳食补充剂每日补充钙1 000~1 200 mg，维生素D 600~800 U，预防骨质疏松 ［ 33 ］ 。对骨折高风险人群（绝经后女性、男性≥70岁或≥50岁且既往脆性骨折病史），除补充钙剂和维生素D，还需在应用糖皮质激素治疗同时，口服双磷酸盐（如阿仑膦酸钠、利塞膦酸钠），如口服不能耐受，可换用静脉制剂或地舒单抗 ［ 34 , 35 , 36 ］ 。
老年患者长期应用糖皮质激素耐受性差，复发率高，需要积极探索联合治疗策略。目前已有多项前瞻性多中心临床试验支持早期引入促血小板生成药物 ［ 37 , 38 ］ 、利妥昔单抗 ［ 39 ］ 、奥司他韦 ［ 40 ］ 、全反式维甲酸 ［ 41 ］ 、霉酚酸酯 ［ 42 ］ 等药物与糖皮质激素联合治疗成人ITP，但针对老年患者还需要开展设计良好的随机对照试验予以验证。
（2）IVIg：主要用于
①紧急治疗；②糖皮质激素不耐受或有禁忌的患者。老年患者应用大剂量IVIg更易发生肾功能衰竭、动/静脉血栓或体液潴留 ［ 43 ］ ，建议400 mg·kg -1·d -1×3~5 d。输注前后适当水化，严密监测出入量及心、肾功能。
鉴于老年患者发生严重出血的血小板阈值更高，建议对PLT<20×10⁹/L或出血症状严重（出血评分≥5分）时，即给予紧急治疗。可联合短疗程糖皮质激素 ［ 44 ］ 。重组人血小板生成素（rhTPO）联合糖皮质激素对比糖皮质激素加减IVIg治疗≥65岁的重症ITP患者，具有相似的ORR及CR，但rhTPO联合糖皮质激素治疗组起效时间较短（4 d比5 d），PLT升高的峰值较高（159×10 9/L比84×10 9/L），且未观察到血栓事件 ［ 45 ］ 。
2.后续治疗
（1）促血小板生成药物（TPO-RA）：包括rhTPO、艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、罗普司亭/罗普司亭N01。其中，rhTPO、艾曲泊帕、海曲泊帕、罗普司亭/罗普司亭N01、阿伐曲泊帕已获批治疗成人慢性ITP的适应证。
临床研究显示，TPO-RA对老年患者的疗效略优于年轻患者（艾曲泊帕85.2%比80.6%；罗普司亭96%比87.5%），且整体耐受性良好。≥65岁患者应用罗普司亭治疗后，血栓/栓塞发生率为10.1例·年 -1·100例 -1，<65岁患者为3.9例·年 -1·100例 -1［ 46 , 47 ］ 。一项真实世界研究回顾性分析了384例≥60岁患者接受TPO-RA治疗后反应、血栓风险和停药后持续缓解，艾曲泊帕和罗普司亭治疗3个月后的缓解率分别为82.5%和74.3%，中位随访2.7年，持续缓解率为66.7%，停药后持续缓解率为13.8%，整体血栓事件发生率为9.1% ［ 48 ］ 。另一项单中心、小样本、回顾性研究观察到，艾曲泊帕或罗普司亭治疗的老年ITP患者发生深静脉血栓的风险高于未接受这两种药物治疗的患者 ［ 49 ］ 。上述研究均支持既往血栓史是老年ITP患者发生血栓/栓塞的独立危险因素。因此，老年ITP患者需要特别重视TPO-RA治疗前血栓风险的评估及动态监测。建议从小剂量起始应用此类药物，对血栓/栓塞高风险患者，每周复查血常规2~3次，及时调整药物剂量，维持PLT在目标范围内，酌情预防性抗血小板或抗凝治疗。
虽然各种TPO-RA治疗ITP疗效相似，但对老年患者仍需综合考量合并症、合并用药、治疗依从性等因素以做出最优选择，如肝肾功能不全或合并多种用药的患者，建议优选rhTPO、罗普司亭/罗普司亭N01、阿伐曲泊帕、芦曲泊帕；口服给药困难的患者，建议优选rhTPO、罗普司亭/罗普司亭N01；治疗依从性不佳的患者，建议优选罗普司亭/罗普司亭N01。
（2）地西他滨：3.5 mg·m -2·d -1×3 d，静脉滴注，2~3周给药1次，共3~6个周期，3个周期无效患者应停用。年轻患者ORR为50%左右，6个月持续反应（SR）率为40%，不良反应轻微 ［ 50 ］ 。该剂量也适用于虚弱、合并高血栓/栓塞风险的老年患者。
（3）利妥昔单抗：研究显示，70岁以上患者接受利妥昔单抗治疗后发生严重感染及其相关死亡的风险增加 ［ 51 ］ 。因此建议，老年ITP患者仅应用375 mg/m 2静脉滴注1次，同时每3~4周补充人免疫球蛋白5~10 g，持续6个月。禁用于合并活动性乙型肝炎，慎用于感染控制不佳或既往长期应用糖皮质激素或免疫抑制剂的患者。
（4）脾酪氨酸激酶抑制剂：①福坦替尼100 mg口服，每日2次；治疗4周后无应答（PLT未达≥50×10⁹/L），增至150 mg每日2次。ORR为43%，中位应答时间（TTR）为15 d。64岁以上患者在治疗期间高血压发生率高于年轻患者 ［ 52 ］ 。②索乐匹尼布：300 mg口服，每日1次。ORR为80%。中位TTR为8 d。Ⅲ期随机对照临床研究中最大入组患者年龄75岁 ［ 53 ］ 。
（5）布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂：①利扎鲁替尼400 mg口服，每日2次。ORR为64%，中位TTR为15 d，SR率为23%。Ⅲ期随机对照临床研究中最大入组患者年龄80岁，安全性可控，整体不良反应1~2级，临床试验期间没有发生血栓/栓塞 ［ 54 ］ 。②奥布替尼50 mg口服，每日1次。既往糖皮质激素或IVIg治疗有效的患者效果更佳，ORR为75%，中位TTR为9 d，SR率为50% ［ 55 ］ 。Ⅱ期随机对照临床研究中最大入组患者年龄80岁。目前奥布替尼已完成Ⅲ期临床研究，相关疗效与安全性数据尚未公布。
（6）Fc受体新生儿型拮抗剂：艾加莫德5~10 mg/kg体重，每周1次静脉滴注，连续4周。ORR为46%，中位TTR为7 d。Ⅲ期随机对照临床研究中，5 mg/kg体重及10 mg/kg体重剂量组入组患者的最大年龄分别为77岁和62岁。总体耐受性良好，常见不良反应包括头痛、血尿、瘀点等 ［ 56 ］ 。
（7）进入新药临床试验。
（8）脾切除术：早期研究显示65岁以上ITP患者脾切除的有效率低于年轻患者（79%比92%， P=0.005），且术后14 d复发率高达56% ［ 57 ］ 。静脉血栓、脓毒症等术后并发症发生率均高于年轻患者 ［ 58 , 59 ］ 。但高龄并非手术绝对禁忌，多线治疗效果欠佳，身体状况良好且无严重合并症的慢性ITP患者仍可考虑脾切除。手术方式优选腹腔镜，可有效降低术后并发症 ［ 60 ］ 。有条件的患者在脾切除2~4周前可行疫苗接种（肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、流感嗜血杆菌）预防感染。


老年ITP诊治流程见 图1 。

图1 老年原发免疫性血小板减少症诊治流程

六、疗效评估
1.CR：治疗后PLT≥100×10 9/L且无出血表现。
2.有效：治疗后PLT≥30×10 9/L，较基础PLT增加至少2倍，且无出血表现。
3.无效：治疗后PLT<30×10 9/L，或PLT增加不到基础值的2倍，或有出血。
4.复发：治疗有效后，PLT降至30×10 9/L以下，或降至不到基础值的2倍，或出现出血症状。
5.持续有效：患者疗效维持至开始治疗后6个月及以上。
6.早期反应：治疗开始1周达到有效标准。
7.初步反应：治疗开始1个月达有效标准。
8.缓解：治疗开始后12个月时PLT≥100×10 9/L。
在定义CR或有效时，应至少检测2次PLT，间隔至少7 d。定义复发时至少检测2次PLT，间隔至少1 d ［ 26 ］ 。\


执笔：王琳
主审：侯明
参与共识讨论的专家：
王琳、冯琦、侯明、侯宇、刘新光、彭军、邵琳琳、徐淼、许书倩、周海（山东大学齐鲁医院血液科）；王永庆、曾庆曙（安徽医科大学第一附属医院血液科）；付海霞、孔圆、张晓辉（北京大学人民医院 北京大学血液病研究所）；蔡华聪、朱铁楠（中国医学科学院 北京协和医学院 北京协和医院血液科）；方美云、贾思寻（大连大学附属中山医院血液科）；葛峥（东南大学附属中大医院血液科）；程韵枫（复旦大学附属中山医院血液科）；陈英玉、杨凤娥（福建医科大学附属协和医院血液科）；冯莹（广州医科大学附属第二医院血液科）；刘丽宏（河北省肿瘤医院血液科）；周虎（河南省肿瘤医院血液科）；郭涛、梅恒、王雅丹（华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科）；郭搏、朱宏丽（解放军总医院血液科）；舒汨汨（空军军医大学西京医院血液科）；周泽平（昆明医科大学附属第二医院血液科）；冯一梅、孔佩艳（陆军军医大学第二附属医院血液科）；黄瑞滨（南昌大学第二附属医院血液科）；李小芳、孙竞、叶洁瑜（南方医科大学南方医院血液科）；周荣富（南京大学医学院附属鼓楼医院血液科）；卢瑞南（南京医科大学第一附属医院 江苏省人民医院血液科）；白晓川（宁夏医科大学附属医院血液科）；崔中光（青岛大学附属医院血液科）；李文倩（青海省人民医院血液科）；单宁宁（山东大学齐鲁第二医院血液科）；汪娟（山东大学齐鲁医院 青岛院区血液科）；石艳（山东第一医科大学第一附属医院血液科）；杨林花（山西医科大学附属第二医院血液科）；刘俊岭（上海交通大学医学院）；丁秋兰、李军民（上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科）；魏昱（上海市第一人民医院血液科）；杜新、杨斯恬（深圳市第二人民医院血液科）；王椋（胜利油田中心医院血液科）；孙婉玲（首都医科大学宣武医院血液科）；龚玉萍（四川大学华西医院血液科）；顾健（苏北人民医院血液科）；戴克胜、韩悦、余自强（苏州大学附属第一医院血液科）；杨蕾（无锡市人民医院血液科）；郭新红（新疆医科大学第一附属医院血液科）；乔建林（徐州医科大学附属医院血液科）；叶琇锦（浙江大学附属第一医院血液科）；胡虎（浙江大学血液学研究所）；高雁婷、吴迪炯、周郁鸿（浙江省中医院血液科）；王芳（郑州大学第一附属医院血液科）；郑昌成（中国科技大学第一附院医院血液科）；张磊（中国医学科学院血液病医院 血液学研究所）；杨默（中山大学第七医院血液科）；张擎（中山大学生命科学院）；马丽萍（中山大学孙逸仙纪念医院血液科）

利益冲突 所有作者声明无利益冲突
参考文献（略）