恒瑞创新药恒曲新适应症获批(6岁及以上儿童 )

孟桐妃

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      近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局通知，其自主研发的1类创新药恒曲®（海曲泊帕乙醇胺片）新增适应症获批，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床情况导致出血风险增加的ITP患者。

      海曲泊帕于2021年获批用于慢性ITP成人患者，此次获批的新适应症进一步拓展至≥6岁儿童，标志着我国6岁及以上儿童ITP领域迎来首个中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为更多儿童 ITP 患者治疗提供新的口服治疗选择。

主要内容
      原发免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性出血性疾病。患者的免疫系统异常攻击血小板，同时血小板生成也可能受到影响，患儿可出现皮肤出血点、淤青、鼻出血或牙龈出血等症状。约75%的患儿可在6个月内自发缓解，但仍有10%至20%进展为慢性ITP（病程 >12个月）；在10岁及以上患儿中，慢性化比例可达47%。

      儿童ITP的治疗并不是单纯追求血小板计数“恢复正常”，而是要在控制出血风险、减少治疗副作用和维持正常学习生活之间取得平衡，治疗方案的制定遵循个体化原则，尽量采用有限期治疗，实现疾病长期缓解。在临床实践中，糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）作为一线治疗，长期使用存在不良反应多、复发率高、持续时间有限等局限，多数患儿仍需进入二线治疗。

      目前，TPO-RA已被推荐为ITP治疗的重要药物。海曲泊帕作为中国首个自主研发的口服TPO-RA，通过激活TPO受体依赖的STAT、PI3K和ERK信号转导通路，刺激巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板生成。经过创新分子结构优化，海曲泊帕为长期用药提供了安全性基础。同时，与注射制剂相比，口服给药可减少部分患儿对注射的畏惧，也为需要较长时间管理的家庭提供更多便利。

      此次新适应症获批是基于一项在儿童和青少年原发免疫性血小板减少症患者中评价海曲泊帕的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、及开放性的Ⅲ期研究（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）。研究结果显示，第10周海曲泊帕组血小板≥50×10^9/L应答率为61.4%，安慰剂组为9.7%；第5至12周，在无需挽救治疗的情况下将血小板计数维持在50×10^9/L及以上至少6周的持续应答率，海曲泊帕组为43.9%，安慰剂组为0%。在24周的随访期内，海曲泊帕组中位最长持续应答时间为44.5天，中位累计持续时间达85.0天。

      安全性方面，治疗期内，海曲泊帕总体不良事件发生率与安慰剂组相当。在≥3级不良事件发生率方面，海曲泊帕组低于安慰剂组。海曲泊帕肝脏耐受性良好，无永久停药事件，且未观察到血栓、骨髓纤维化事件。

关于海曲泊帕乙醇胺片
      该产品是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），于2021年在中国获批上市，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者；以及对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，以上适应症均已纳入医保目录。2026年3月获批联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治SAA患者。2026年9月获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP≥6岁的儿童患者。2025年，海曲泊帕专利被授予中国专利金奖。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症已获美国FDA孤儿药资格认定。