听见患者真实诉求，让“以患者为中心”不再只是口号

孟桐妃

      近日，第十九届健康产业生态大会——2026西普会在海南博鳌举办，ITP家园/血小板家园发起人孟寒冰（桐妃）作为本场唯一患者组织代表参加了创新药全周期管理与患者价值赋能圆桌论坛并发言，依托21年患者社群深耕经验与十万病友真实诉求，从患者视角剖析行业痛点、分享实践路径，为创新药高质量发展提供基层参考。
      孟寒冰（桐妃）本人为ITP慢病患者。2006年她搭建最初的ITP病友社群，创立ITP家园血小板病友之家；随着越来越多其他血液病病友加入，后续拓展建立血小板家园，由最初单一ITP病种，升级为多病种服务平台，覆盖ITP、再障、MDS、MPN及各类血小板相关罕见病。平台深耕血液病慢病公益服务21年，服务注册病友近10万人，持续开展疾病科普、就医指导、权益保障、医患对接、患者真实世界反馈等工作，是国内极具影响力的血液病慢病患者公益平台。

立足真实调研，
直击患者核心诉求与可及性痛点
      论坛上，孟寒冰（桐妃）基于上千份病友调研数据，明确ITP患者用药需求优先级：疗效与长期可及37.2%、用药安全性31.6%、经济负担16.6%、用药便利性14.6%。她强调，行业不应只关注病历数据，更要关注患者真实体验：“我们希望药企听到的，不是病历上一个冰冷的数字，而是患者这个人过得好不好，药能不能买得起，能不能买得到。有的药进了医保，是好事，但是这个地区有没有，这个医院能不能买得到，依然是患者面临的现实难题。”
      她总结患者三大核心未满足需求：长期安全的维持治疗方案、适配儿童的专属剂型与诊疗方案、回归正常生活的高质量生存状态。近两年，针对ITP的促血小板生成药、抗血小板抗体药物等多款创新药上市，为患者带来新希望，但基层备货不足、医患认知不足、区域配货不均等问题，造成“进医保却难落地”的可及性堵点。
      对此她提出，患者参与应该前置化、全程化，从药物立项、方案设计阶段介入，让医药创新贴合真实临床与生活需求，而非上市后再招募患者参与试验。

破除形式化赋能，
推动患者“上桌”
      针对行业乱象，孟寒冰（桐妃）直言患者最反感的问题：“只有口号，不落地；患者挂上了墙，却没坐上决策桌。”一是行业普遍存在“有口号、无机制”的现象，商业化阶段唯销量、KPI导向，弱化患者需求；二是“听意见、无回响”，患者调研流于形式，诉求无整改、无闭环。
      结合自身多年行业协作经验，孟寒冰（桐妃）建议药企常态化设立患者顾问委员会。作为多家头部药企患者顾问委员会成员，她长期参与企业研发研讨与方案优化，亲身印证了该模式的落地价值。她提出，应让患者代表深度参与研发、临床、准入、商业化全流程，让患者参与从口号变为实际行动。她同时肯定头部药企的优质实践，部分企业已常态化邀请患者参与学术研讨，真正落实以患者为中心。她明确底线：商业利益与患者利益冲突时，患者利益优先，患者组织愿携手行业共探普惠发展之路。

聚焦全周期断点，
重构创新药价值评判标准
      针对创新药全周期管理断点问题，她指出，行业最大隐形痛点是药品上市后商业端与患者端的脱节。新药上市后研发迭代暂停，长期疗效、远期副作用、基层可及性等真实数据无人持续跟进，形成研发与患者之间的壁垒。
      她提出，可依托患者组织搭建常态化反馈通道，通过真实世界数据随访、患者全程管理，反哺药物迭代与临床优化。同时她重构行业价值评判逻辑：销售额是向后看的数字，患者生存期、生活质量是向前看的价值。创新药的终极价值，不是市场销量，而是降低患者复发率、减轻就医负担、助力患者回归正常生活。行业需跳出单一药价思维，以患者长期医疗价值、社会价值推动价值付费新生态。

深耕慢病服务，
构建医患企协同发展生态
      在慢病全程管理领域，ITP家园打造ITP患者随访小程序血小板守护日记公益项目，搭建“科普一诊疗一随访一康复一心理疏导”全链条服务，支持患者自主记录病情、用药与生活质量数据，助力居家自我管理与精准复诊，破解慢病随访断层、就医迷茫等难题。
      同时，患者组织可依托海量社群随访数据，在严守隐私伦理、自愿参与的前提下，联动医院、药企开展规范化真实世界研究，补足临床试验短板，为药物优化、适应证拓展提供真实依据。在医保准入层面，通过病友调研反馈真实用药痛点，助力政策落地、渠道下沉，破解基层用药难题。
      孟寒冰（桐妃）表示，未来医患企协作将坚守纯公益患教、不营销、不背书药物、患者获益优先的原则，聚焦患者教育、真实世界研究、药品可及下沉、制度化诉求反馈四大维度，深化多方协同。
      会议最后，她呼吁行业走进患者社群，倾听临床与文献之外的真实患者声音。二十载初心不改，ITP家园将持续做好医患沟通桥梁，以患者真实诉求赋能医药创新，助力慢病诊疗行业温暖发展。医药创新的终点，不只是新药成功上市，而是让每一位普通患者真正获益。