Blood｜施均研究团队首次提出再生障碍性贫血伴血小板无效输注创新治疗策略

孟桐妃

Blood｜施均研究团队首次提出再生障碍性贫血伴血小板无效输注创新治疗策略

血小板无效输注（PTR）是输血医学的重大临床难题，导致严重出血风险，威胁生命[1-3]。输注配型血小板是PTR一线治疗的主要策略，但是配型血小板输注存在供者资源极度紧缺、配型筛选困难且耗时等多方面挑战。目前尚无针对PTR的确切治疗药物，缺乏标准化的治疗方案，长期面临治疗困境。

2025年5月7日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均研究团队在再生障碍性贫血（再障）伴血小板无效输注领域取得重要突破，并在《Blood》（IF=21.0）在线发布了题为“Targeting CD38 with Daratumumab for Platelet Transfusion Refractoriness in Aplastic Anemia”的研究论文。该研究是全球首次针对CD38靶点治疗血小板无效输注的探索性临床研究（NCT05832216），揭示CD38单克隆抗体（单抗）明显改善再障患者血小板输注效果，并突破性发现部分患者获得了骨髓造血恢复，为这一输血医学难题提供了创新性治疗策略。

                               
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该研究前瞻性纳入了10例再障伴血小板无效输注患者，重型再障8例、极重型再障1例、输血依赖型再障1例，中位（范围）年龄为47.5（25-58）岁，8例（80%）患者基线血小板≤5×109/L，主要终点为连续4周CD38单抗（达雷妥尤单抗）静脉治疗12周内的安全性及血小板无效输注改善的有效性。结果显示，总有效率达到80%，中位起效时间为3周，所有患者不良反应轻微。研究发现，4例患者迅速实现血小板输注改善，至随访结束持续有效；4例患者快速脱离血小板输注，并获得骨髓造血恢复，其中1例患者治疗后10周达到并持续完全缓解，2例患者获得部分缓解。

该研究提出了CD38可以作为PTR治疗的新靶点，CD38单抗治疗再障伴PTR疗效显著且安全性良好，有效降低威胁生命的出血风险，减轻患者输血负担及经济负担，为再障患者的PTR治疗提供创新且高效的治疗策略，并为大样本临床研究进一步验证CD38靶点在再障治疗的地位和价值提供了研究基础。

                               
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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均主任医师为通讯作者，高珍主治医师、潘虹主治医师为共同第一作者。该项目获得国家重点研发计划、中国医学科学院科学创新基金、国家血液系统疾病临床医学研究中心临床研究基金和国家自然科学基金等的支持。