ITP科普知识 9｜治疗与管理：ITP常用药物有哪些？它们是怎么起作用的？

孟桐妃

ITP科普知识 9：

三

治疗与管理

ITP常用药物有哪些？它们是怎么起作用的？

亲爱的板友们：

当您被诊断为免疫性血小板减少症（ITP）时，面对各种各样的药物和复杂的医学名词，可能会感到困惑和不安。别担心，了解这些药物是如何工作的，是您主动管理健康的第一步。这篇文章将为您梳理ITP的常用药物及其作用原理。

首先，请记住一个核心概念：ITP是一种自身免疫性疾病。 简单来说，就是我们身体的免疫系统“一时糊涂”，错误地把自己的血小板当成了“敌人”（比如病毒或细菌）来攻击，并在脾脏等地方将它们过早地清除掉，导致血液中的血小板数量减少。

因此，ITP治疗药物的主要目标就是：

1.减少破坏；2. 增加生产

一、第一梯队：一线治疗药物

当确诊ITP或血小板计数较低有出血风险时，医生通常会首先考虑这些方案。

糖皮质激素（例如：泼尼松）

它如何工作？

作用一：

安抚“过度紧张”的免疫系统。 您可以把它想象成一位“和事佬”。我们的免疫系统正在“发脾气”，猛烈地攻击血小板。激素的作用就是去“安抚”它，抑制这种错误的攻击行为，从而减少血小板被破坏的速度。

作用二：

保护血小板。 它能帮助加固血小板的“护盾”，让脾脏不容易识别和捕捉到它们，延长血小板在血液中的存活时间。

关于有效率：

1、作为初始治疗，大约70%-80%的成年患者在用药后血小板计数会显著上升。

2、然而，当激素减量或停药后，很多患者的血小板计数会再次下降。最终，只有大约20%-30%的患者能获得长期稳定的缓解（意味着停药后血小板依然维持在安全水平）。

您需要知道的：

这是最经典的一线治疗，起效通常较快。但因为它作用广泛，长期使用可能会带来一些副作用（如体重增加、情绪波动、血糖升高、骨质疏松等）。治疗初期一般激素剂量较大，医生会在起效后，用几周或几个月的时间将剂量逐渐减到最小有效剂量或完全停用，以避免长期副作用。

静脉注射免疫球蛋白（IVIG）

它如何工作？

“占位”原理：

想象一下，免疫系统产生的“错误指令”（抗体）想要去结合血小板并标记它们以便清除。IVIG是来自成千上万健康献血者的抗体，它通过大量输入，抢先“占满”了脾脏等免疫细胞上的“工作岗位”（Fc受体）。这样，那些带着“错误指令”的抗体就无处下手，血小板也就暂时得到了保护。

关于有效率：

超过80%的患者在输注后几天内血小板计数会快速上升，效果非常显著。

您需要知道的：

这种方法提升血小板非常迅速（通常在几天内），但仅用于需要紧急提升血小板的情况（如术前、严重出血）或孕妇。静脉注射免疫球蛋白效果是暂时的，一般只能维持几周。虽输注不良反应轻微，但价格昂贵，因此不会作为常规药物使用。

二、第二梯队：二线治疗药物

当一线治疗效果不佳、副作用无法耐受或需要长期治疗时，医生会考虑以下选择。

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

这是ITP治疗的一个重要里程碑，它们的作用是“开源”。

它如何工作？

“激励”骨髓工厂：

把我们的骨髓想象成制造血小板的“工厂”。TPO是一种天然物质，像“生产指令”一样告诉工厂要开工。在ITP患者中，这个“指令”有时不足。TPO-RA这类药物（如：艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗普司亭等）就像是更强效、更持久的“超级指令”，它们直接刺激骨髓中的巨核细胞（血小板的“母亲”），让它们加速生产更多的血小板。

关于有效率：

在持续用药的情况下，大约70%-80%的患者血小板计数可以升高并维持在安全水平（通常>50×10^9/L），从而减少出血事件和对其他药物的需求。

您需要知道的：

这是口服或皮下注射的长期维持治疗药物，能帮助很多患者将血小板稳定在安全水平。需要定期监测血小板计数来调整剂量。医生也会关注其可能的肝脏影响或血栓风险。

利妥昔单抗

它如何工作？

精准“裁员”。

免疫系统中，B淋巴细胞是制造那些“错误指令”（抗血小板抗体）的“工厂”。利妥昔单抗是一种靶向药，能精准地识别并清除体内的B细胞。摧毁了“工厂”，自然就减少了“错误指令”的产量，从而减轻对血小板的攻击。

关于有效率：

1、治疗结束后，大约60%的成年患者初始治疗有效（血小板计数升高）。

2、但其中部分患者会复发。最终，大约30%-40%的患者能获得持续缓解，效果可能维持数月甚至数年（中位缓解时间约为1年）。年轻患者（<40岁）的有效率通常更高。

您需要知道的：

通常通过静脉输注，一个疗程包含4次注射。它可能诱导部分患者获得较长时间的缓解（数月到数年），但并非对所有人都有效。因为它会抑制部分免疫功能，需注意感染风险。

三、其他选择

脾切除（手术）

它如何工作？

拆除“主战场”: 脾脏是破坏被抗体标记的血小板的“主战场”。切除脾脏，就等于移除了这个最大的“破坏基地”，血小板存活时间就会显著延长。

关于有效率：

1、脾切除是传统上非常有效的二线方案。大约60%-70%的患者在术后血小板计数能恢复到安全水平。

2、其中，约有三分之二的患者（约占总人数的40%-45%） 可以获得长期甚至终身的缓解。

您需要知道的：

这是一种可能带来长期缓解的有效方法，但随着新药的涌现，现在选择它的人比以前少了。因为脾脏在人体免疫中也扮演重要角色，切除后需要接种特定疫苗并注意防范严重感染。

其他免疫抑制剂

如硫唑嘌呤、环孢素等。

它们的作用更广泛地抑制整个免疫系统的活性，通常在其他治疗无效时考虑。它们总体有效率低于上述方案，且起效较慢（可能需要数月）。

四、温馨提示

糖皮质激素：抑制免疫系统，减少破坏 一线首选，起效快，但长期副作用需关注。

IVIG（静脉用人免疫球蛋白）：干扰破坏过程，保护血小板 起效迅速，但费用昂贵且效果短暂，用于紧急情况。

TPO-RA ：刺激骨髓，增加生产长期维持治疗，有效“开源”。

利妥昔单抗：清除产生抗体的B细胞 可能带来中长期缓解，需注意继发感染风险。

脾切除：移除破坏血小板的主要器官 可能实现长期缓解，但需行有创性手术。

五、最后碎碎念的嘱咐

1. 个体化治疗：

ITP的治疗没有“一刀切”的方案。您的主治医生会根据您的年龄、出血风险、生活方式、合并疾病以及对不同药物的反应，为您量身定制最合适的治疗策略。

2. 治疗目标：

ITP治疗的目标不一定是将血小板恢复到完全正常，而是提升到安全水平（通常是30-50 x 10^9/L以上），防止严重出血，同时保证生活质量。

3. 沟通是关键：

在治疗过程中，请务必与您的医生保持密切沟通，及时反馈任何不适或变化，包括出血迹象和药物副作用。切勿自行停药或更改剂量。

4. 保持信心：

医学在不断进步，ITP的治疗选择也越来越多。与您的医疗团队携手，您完全可以学会如何与ITP和平共处，享受充实的生活。

希望这篇文章能帮助您拨开迷雾，更自信地面对接下来的治疗旅程。祝您早日康复！

请注意：

本文旨在进行医学科普和信息分享，不能替代专业医生的诊断和治疗建议。所有医疗相关决策请务必咨询您的主治医师。

作者：何玉婷 主治医师

          ITP家园志愿者

          重庆市第九人民医院肿瘤血液科

审核校对：ITP家园编辑部

进ITP病友交流群

加桐妃微信：xuexiaoban320

声明：本文中涉及的内容信息仅用作疾病知识参考和学习，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊！本文版权归“ITP家园血小板病友之家（血小板家园）”所有，如欲转载请联系授权